第01版 |
第02版 |
第03版 |
第04版 |
|
||||
|
■ 本報(bào)記者 李慶 每年 2月的最后一天，是國(guó)際罕見病日。近日，北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)聯(lián)合弗若斯特沙利文舉辦《2026罕見病行業(yè)趨勢(shì)觀察報(bào)告》線上發(fā)布會(huì)。這是雙方攜手發(fā)布的第五份罕見病領(lǐng)域年度趨勢(shì)觀察報(bào)告。報(bào)告系統(tǒng)回顧了2025年中國(guó)罕見病領(lǐng)域從“政策搭建期”向“體系深化期”跨越的關(guān)鍵變革，為罕見病治理提供了全景式呈現(xiàn)。 作為一名長(zhǎng)期關(guān)注罕見病的醫(yī)務(wù)工作者和科研人員，中國(guó)工程院院士張學(xué)認(rèn)為，過去十年的進(jìn)步是政策、醫(yī)學(xué)、產(chǎn)業(yè)與社會(huì)力量同頻共振的結(jié)果。在報(bào)告里，他看到了診療效率的結(jié)構(gòu)性進(jìn)步以及研發(fā)與保障的深度變革。面向未來(lái)，張學(xué)期待與各方一同，不止于“看見”，更致力于“抵達(dá)”。同時(shí)，他還呼吁加快制定罕見病綱領(lǐng)性法律，完善患者參與的藥物研發(fā)指南。 北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)信息研究總監(jiān)郭晉川圍繞政策、診療、保障和綜合支持體系對(duì)2025罕見病領(lǐng)域的新進(jìn)展進(jìn)行了系統(tǒng)回顧。郭晉川指出，2025年中國(guó)罕見病政策實(shí)現(xiàn)了從制度完善、技術(shù)規(guī)范、支付擴(kuò)展到創(chuàng)新加速的全方位升級(jí)，出臺(tái)11份法律，罕見病的診療工作也進(jìn)一步向基層拓展。AI（人工智能）技術(shù)逐步嵌入罕見病診療流程，推動(dòng)罕見病診療從被動(dòng)確診邁向主動(dòng)篩查；“雙目錄時(shí)代”來(lái)臨，進(jìn)一步豐富了我國(guó)罕見病多層次保障的內(nèi)涵；國(guó)產(chǎn)罕見病類特醫(yī)食品實(shí)現(xiàn)從無(wú)到有“零的突破”。 展望未來(lái)，郭晉川表示，建立罕見病綜合支持體系需要從制度設(shè)計(jì)、診療服務(wù)、創(chuàng)新研發(fā)、支付保障、供應(yīng)保障及公眾認(rèn)知等六方面持續(xù)發(fā)力，各方攜手推動(dòng)中國(guó)罕見病事業(yè)的新篇章。 沙利文醫(yī)療健康事業(yè)部咨詢總監(jiān)汪鵬從罕見病行業(yè)發(fā)展的角度對(duì)報(bào)告進(jìn)行了解讀。汪鵬表示，總體而言，罕見病藥物研發(fā)成功率接近17%，具有顯著的社會(huì)效益與跨界應(yīng)用價(jià)值。在政策利好下，進(jìn)口藥物上市加速，國(guó)內(nèi)自主研發(fā)管線也在快速推進(jìn)。2025年中國(guó)全年獲批罕見病藥48款，中國(guó)罕見病在研管線也已超300條，其中超過30%進(jìn)入臨床三期，覆蓋血友病、重癥肌無(wú)力等多個(gè)病種。以基因治療為代表的創(chuàng)新療法取得突破，AI技術(shù)正深度賦能藥物靶點(diǎn)篩選與臨床輔助診斷。 據(jù)悉，《2026罕見病行業(yè)趨勢(shì)觀察報(bào)告》不僅回顧了過去一年中國(guó)罕見病領(lǐng)域在診療、支付、藥物研發(fā)等方面的系統(tǒng)性突破，更首次發(fā)布了六份極具實(shí)踐指導(dǎo)價(jià)值的最新清單，包括：2025年中國(guó)最新出臺(tái)的罕見病相關(guān)政策全景清單，中國(guó)已上市罕見病治療藥物全清單，未納入醫(yī)保且費(fèi)用高昂的罕見病藥品清單，國(guó)內(nèi)罕見病患者先行先試使用境外特藥清單，中國(guó)罕見病基因療法在研管線一覽，2025年罕見病領(lǐng)域醫(yī)藥交易清單。這六份清單依托國(guó)家藥監(jiān)局、國(guó)家醫(yī)保局等官方數(shù)據(jù)及行業(yè)調(diào)研整理而成，旨在為政策制定者、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、藥企及患者家庭提供透明、精準(zhǔn)的信息支持與參考。 報(bào)告顯示，2025年，中國(guó)罕見病治理正經(jīng)歷一場(chǎng)深刻的系統(tǒng)性變革，各主要領(lǐng)域均有突破。報(bào)告從診療、支付、研發(fā)、社會(huì)支持等維度總結(jié)了2025年多個(gè)重大進(jìn)展——診療體系建設(shè)取得系統(tǒng)性進(jìn)展；中國(guó)罕見病AI領(lǐng)域迎來(lái)里程碑式突破；“雙目錄”開啟，多層次支付結(jié)構(gòu)正式成型；特醫(yī)食品監(jiān)管體系同樣實(shí)現(xiàn)重大突破；藥物研發(fā)與審評(píng)審批端，本土創(chuàng)新力量加速崛起；社會(huì)力量與科技平臺(tái)持續(xù)補(bǔ)位。 在社會(huì)參與方面，騰訊、京東、阿里、字節(jié)跳動(dòng)等企業(yè)依托平臺(tái)優(yōu)勢(shì)，在診斷支持、藥品可及性、患者服務(wù)等方面發(fā)揮了補(bǔ)充性作用。此外，慈善援助在制度之外形成風(fēng)險(xiǎn)緩沖層，成為多層次支付體系的重要補(bǔ)充。以北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)發(fā)起的罕見病醫(yī)療援助工程項(xiàng)目為例，截至2026年1月底，該項(xiàng)目已累計(jì)直接援助6037人次，撥付援助款項(xiàng)超6179萬(wàn)元，覆蓋131種罕見病。 與會(huì)人員表示，罕見病群體最重要的就是被看見，被看見的背后是不容忽視的患者需求?！拔覀兌忌羁痰卣J(rèn)識(shí)到，罕見病產(chǎn)業(yè)發(fā)展需要政策、企業(yè)、公益機(jī)構(gòu)等社會(huì)各方的協(xié)同發(fā)力，大家共向而行，罕見病群體才能真正被看見?！?!--/enpcontent--> |
